Вченим вперше вдалося вилікувати анемію за допомогою генної терапії

Молекулярні біологи успішно застосували геномний редактор CRISPR/cas9 для "ремонту" ДНК у стовбурових клітинах людей, які страждають від  серповидноклітинної анемії. Результати описано у Science Translational Medicine.
Геномний редактор CRISPR/cas9, названий головним науковим проривом 2015 року, був створений американським вченим Фенем Чжаном та іншими молекулярними біологами приблизно три роки тому, і відтоді він пережив кілька модернізацій, які дозволили вченим використовувати його для редагування генома зі стовідсотковою точністю, повідомляє 7oclock.info.

"Нас хвилюють перспективи застосування цієї технології. Ще треба багато чого зробити, перш ніж подібна терапія буде доступна в клініках, але ми сподіваємося, що наша робота прокладе дорогу для створення нових видів лікування для хворих з серповидноклітинною анемією", -- заявив Джейкоб Корн з університету Каліфорнії в Берклі (США). Це дає надію на перемогу над цією генетичною хворобою.

Сьогодні вчені всерйоз розглядають застосування цієї технології для лікування вроджених або генетично обумовлених хвороб -- наприклад, дистрофії м'язів, патологій сітківки ока, перші досліди лікування яких вже були проведені, а також для очищення генома від ВІЛ та інших ретровірусів.

Наша довідка: серповидноклітинна анемія, або дреапноцитоз — спадкова гемоглобінопатія, при якій порушується утворення білка гемоглобіну, коли він набуває патологічної форми  (гемоглобін S). Еритроцити, які містять гемоглобін S, під мікроскопом мають характерну серповидну форму, за що ця  гемоглобінопатія і отримала свою назву.

 

Реклама

Читайте також:

Тема дня

Відвари хвої корисно не тільки додавати у ванну, лікувати ними кашель, вони можуть подолати тягу до горілки.
Учені університету Тафтса (США) провели масштабне дослідження, щоб  визначити рівень споживання солі та наслідки такого  споживання. Вони нагадали, що

Новини

10:15
Медики кажуть: зараз у лікарнях дуже багато хворих, які мають хвороби серця і дуже чутливі до перепадів атмосферного тиску.
15:08
“Мотивація - основний критерій успіху реабілітації”, - каже пацієнт Микола Вахрамєєв.
11:00
Пацієнт, якому навіть відпустка та щоденний багатогодинний сон не допомогли відновити сили, звернувся до лікаря. Аналізи були в нормі, та надмірна сонливість не минала. Що з ним відбувалось?
16:00
Малюки, які з перших місяців життя пірнають під воду, менше хворіють, краще сплять і мають добре розвинені м'язи, кажуть фахівці.
15:00
Так сталося, що ще рік тому я їв усе підряд та зловживав солодощами і розпасся до 100 кілограмів, а наприкінці року “доробився” до гіпертонічного кризу. Лікарка, оглядаючи мене, оголосила вердикт: треба терміново худнути!
14:00
Лікарі називають цей процес періодом адаптації. Під час нього дитина може навіть 8-10 разів хворіти на ГРВІ. До речі, менше хворітимуть ті, у кого є братики та сестрички.
14:00
Лікарі називають цей процес періодом адаптації і кажуть, менше хворітимуть ті діти, у яких є братики та сестрички.
16:00
Дієтолог і травниця розповідають про користь і шкоду цієї ягоди.
17:00
Дещо фаталістичні думки науковця про наше харчування з погляду генитики.
18:30
Науковці твердять, що період найбільшого сексуального збудження між партнерами триває приблизно рік. Та це не означає, що сексуальна жага назавжди згасає.
Орфографічна помилка в тексті:

Надіслати повідомлення про помилку автору?
Ваш браузер залишиться на тій же сторінці.