Вченим вперше вдалося вилікувати анемію за допомогою генної терапії

Молекулярні біологи успішно застосували геномний редактор CRISPR/cas9 для "ремонту" ДНК у стовбурових клітинах людей, які страждають від  серповидноклітинної анемії. Результати описано у Science Translational Medicine.
Геномний редактор CRISPR/cas9, названий головним науковим проривом 2015 року, був створений американським вченим Фенем Чжаном та іншими молекулярними біологами приблизно три роки тому, і відтоді він пережив кілька модернізацій, які дозволили вченим використовувати його для редагування генома зі стовідсотковою точністю, повідомляє 7oclock.info.

"Нас хвилюють перспективи застосування цієї технології. Ще треба багато чого зробити, перш ніж подібна терапія буде доступна в клініках, але ми сподіваємося, що наша робота прокладе дорогу для створення нових видів лікування для хворих з серповидноклітинною анемією", -- заявив Джейкоб Корн з університету Каліфорнії в Берклі (США). Це дає надію на перемогу над цією генетичною хворобою.

Сьогодні вчені всерйоз розглядають застосування цієї технології для лікування вроджених або генетично обумовлених хвороб -- наприклад, дистрофії м'язів, патологій сітківки ока, перші досліди лікування яких вже були проведені, а також для очищення генома від ВІЛ та інших ретровірусів.

Наша довідка: серповидноклітинна анемія, або дреапноцитоз — спадкова гемоглобінопатія, при якій порушується утворення білка гемоглобіну, коли він набуває патологічної форми  (гемоглобін S). Еритроцити, які містять гемоглобін S, під мікроскопом мають характерну серповидну форму, за що ця  гемоглобінопатія і отримала свою назву.

 

Реклама

Читайте також:

Тема дня

Відвари хвої корисно не тільки додавати у ванну, лікувати ними кашель, вони можуть подолати тягу до горілки.
Учені університету Тафтса (США) провели масштабне дослідження, щоб  визначити рівень споживання солі та наслідки такого  споживання. Вони нагадали, що

Новини

11:00
Нещодавно 60-річним українкам зробили надскладну операцію, аби врятувати їхні життя.
14:00
Іноді, аби знайти відповідь на це запитання, доведеться відвідати п'ятьох-шістьох лікарів.
11:00
Розбудити хворого посеред складної операції: лікарі розповідають, навіщо це потрібно і як такі хірургічні втручання роблять в Україні.
11:00
Тепер вона насичується невеликими порціями, продовжує скидати зайві кілограми, а ще каже, що більше не може курити.
11:00
Психологиня розповідає про етапи переживання смерті близьких людей та пояснює, що може допомогти їм долати відчай.
12:00
Науковці знайшли зв'язок між негативним мисленням і ризиком розвитку синдрому стійкого порушення розумових функцій.
11:00
У якому віці найчастіше діагностують сколіоз, чим він загрожує і чому однією з причин його виникнення може бути навіть їзда на самокаті?
18:00
Медики наполягають - жири корисні для організму, а нестача їх призводить до ослаблення імунітету та проблем із м'язами і суглобами.
11:00
Про важливий етап перевірки медичних препаратів - клінічні випробування на людях.
Орфографічна помилка в тексті:

Надіслати повідомлення про помилку автору?
Ваш браузер залишиться на тій же сторінці.