Як виявилося, гемофілію успішно можна подолати за допомогою генної терапії. В організмі хворих на гемофілію не виробляються важливі фактори згортання крові, в результаті чого невелика травма стає причиною кровотеч, в тому числі внутрішніх. Лікування ін'єкціями цих факторів нерідко супроводжується захисною реакцією організму, яка блокує дію чужорідних білків.
Досвід групи вчених за участю фахівців з Німеччини показав, що ефективною альтернативою є генна терапія гемофілії. В експерименті брали участь 10 чоловіків, хворих на гемофілію B, у яких практично або повністю була відсутня вироблення фактора згортання крові IX. За допомогою вірусу в клітини печінки піддослідних впроваджувалася генетична інформація, включаючи ген вироблення фактора IX, який був в 10 разів активніше нормального. Учасники експерименту обстежувалися через півроку і півтора року, пише gogetnews.info.
З'ясувалося, що потрібний ген був успішно доставлений в клітини печінки, які в результаті синтезували потрібний білок. У пацієнтів припинилися спонтанні кровотечі, а також покращився загальний стан здоров'я.
